Kezdeti sikerek a Parkinson-kór génterápiája területén

Szerző: NetAmbulancia
2009. 12. 07. 11:00:00

Az elmúlt időszakban egyre több, időnként egymásnak is ellentmondó információkat hallhattunk a Parkinson-kór őssejt terápiájával kapcsolatban. A Parkinsonos tünetek kialakulásáért döntő részben az úgynevezett dopamin átvivő anyagot termelő idegsejtek pusztulása a felelős.

Az őssejt kezelés alapötlete az, hogy az elpusztult sejtek helyébe új idegsejteket állítsunk, ezáltal a dopamin-termelést újból helyreállítsuk. Azonban az őssejt kezelés az etikai problémákon kívül még számos egyéb kulcsfontosságú kérdést is felvet, mivel a beültetett sejtek szaporodásának szabályozása, beilleszkedése és funkciójának kialakítása továbbra is megoldatlan probléma.

Kevésbé ismert feltételezés, hogy a Parkinson-kór oki kezelésére a génterápia is hatékony eszköz lehet. Ugyanis a betegség előrehaladásával párhuzamosan a levodopa hatóanyagú gyógyszerek veszítenek a hatékonyságukból. A levodopa a dopamin előanyaga, amit az agyba jutva egy enzim, az aromás l-aminosav decarboxylase (AADC), alakít át dopaminná. A Parkinson-kór előrehaladtával nemcsak a dopamintermelő idegsejtek pusztulnak, hanem ennek az enzimnek a koncentrációja is csökken. Mivel feltételezhetőleg ezen enzim termelésének csökkenése áll a gyógyszeres kezelés hatékonyságának romlása mögött, kézenfekvőnek tűnik az ötlet, hogy az enzimtermelés fokozásával javíthatunk a tüneteken.

Egy nemrégiben publikált tanulmány szerint tíz Parkinson-kóros beteg esetében végezték el a génterápiát. Az AADC enzimet kódoló genetikai állományt tartalmazó vírus vektort idegsebészeti úton juttatták be az agy megfelelő központjába, ahol a környező idegsejteket az enzim termelésére késztették. Fél évvel a beavatkozást követően a betegek tünetei jelentősen, közel 30%-kal javultak, miközben a levodopa kezelés mellékhatásai (pl. a túlmozgás) nem jelentek meg.

A tanulmány szerzői szerint az AADC génterápia tehát ígéretes módszernek tűnik a Parkinson-kór kezelésére, bár az idegsebészeti beültetés fokozott agyállományi vérzésveszéllyel párosulhat. A kezelés biztonságosságának, illetve hosszú távú hatásosságának megítélése végett további vizsgálatok elvégzése szükséges ahhoz, hogy a génterápia a betegek gyógykezelésének részévé váljon, és széles körben elterjedjen.

Kérdését, hozzászólását írja meg a Parkinson fórumba!

Fáradt, levert, esetleg kedvtelen?

Arra gondolt már, hogy ez az időjárás hatása?
Olvasson bővebben a következő napok időjárásának élettani hatásairól!

Hazánkban péntek délelőtt északkelet felől tovább szakadozik, csökken a felhőzet, míg nyugaton továbbra is zömmel borús marad az idő. A nyugati határszélen gyenge havazás előfordulhat. Délután északkelet felől tovább csökken a felhőzet, az ország északkeleti harmadán már alig zavarja felhő a napsütést. Nyugaton, délnyugaton ugyanakkor borongós marad az idő, a nyugati határszélen eleinte kisebb havazás még előfordulhat. A szél mérsékelt északkeleti lesz. Hajnalban -21, -11 fok várható. A hőmérséklet csúcsértéke -10,... Bővebben »