Kezdeti sikerek a Parkinson-kór génterápiája területén

Szerző: NetAmbulancia
2009. 12. 07. 11:00:00

Az elmúlt időszakban egyre több, időnként egymásnak is ellentmondó információkat hallhattunk a Parkinson-kór őssejt terápiájával kapcsolatban. A Parkinsonos tünetek kialakulásáért döntő részben az úgynevezett dopamin átvivő anyagot termelő idegsejtek pusztulása a felelős.

Az őssejt kezelés alapötlete az, hogy az elpusztult sejtek helyébe új idegsejteket állítsunk, ezáltal a dopamin-termelést újból helyreállítsuk. Azonban az őssejt kezelés az etikai problémákon kívül még számos egyéb kulcsfontosságú kérdést is felvet, mivel a beültetett sejtek szaporodásának szabályozása, beilleszkedése és funkciójának kialakítása továbbra is megoldatlan probléma.

Kevésbé ismert feltételezés, hogy a Parkinson-kór oki kezelésére a génterápia is hatékony eszköz lehet. Ugyanis a betegség előrehaladásával párhuzamosan a levodopa hatóanyagú gyógyszerek veszítenek a hatékonyságukból. A levodopa a dopamin előanyaga, amit az agyba jutva egy enzim, az aromás l-aminosav decarboxylase (AADC), alakít át dopaminná. A Parkinson-kór előrehaladtával nemcsak a dopamintermelő idegsejtek pusztulnak, hanem ennek az enzimnek a koncentrációja is csökken. Mivel feltételezhetőleg ezen enzim termelésének csökkenése áll a gyógyszeres kezelés hatékonyságának romlása mögött, kézenfekvőnek tűnik az ötlet, hogy az enzimtermelés fokozásával javíthatunk a tüneteken.

Egy nemrégiben publikált tanulmány szerint tíz Parkinson-kóros beteg esetében végezték el a génterápiát. Az AADC enzimet kódoló genetikai állományt tartalmazó vírus vektort idegsebészeti úton juttatták be az agy megfelelő központjába, ahol a környező idegsejteket az enzim termelésére késztették. Fél évvel a beavatkozást követően a betegek tünetei jelentősen, közel 30%-kal javultak, miközben a levodopa kezelés mellékhatásai (pl. a túlmozgás) nem jelentek meg.

A tanulmány szerzői szerint az AADC génterápia tehát ígéretes módszernek tűnik a Parkinson-kór kezelésére, bár az idegsebészeti beültetés fokozott agyállományi vérzésveszéllyel párosulhat. A kezelés biztonságosságának, illetve hosszú távú hatásosságának megítélése végett további vizsgálatok elvégzése szükséges ahhoz, hogy a génterápia a betegek gyógykezelésének részévé váljon, és széles körben elterjedjen.

Kérdését, hozzászólását írja meg a Parkinson fórumba!

Értékelje Ön is!

Hozzászólások, vélemények (0) Szeretne hozzászólni?

Ezt a funkciót csak regisztrált felhasználóink vehetik igénybe. Kérjük regisztráljon!

Ehhez a tartalomhoz még nem érkezett hozzászólás.

Keresés

részletes kereső...