Újabb kudarc a Parkinson-kór őssejt terápiájában

Elméletileg az őssejtek dopamintermelő idegsejtekké változtatásával az elpusztult sejtek pótolhatóvá és a betegség pedig gyógyíthatóvá válhat.

Annak ellenére, hogy az őssejt-kísérletek története több évtizedes múltra tekint vissza, még mindig számos probléma nem kellően tisztázott a megfelelő eredmény eléréséhez. Az egyik legalapvetőbb kérdés, hogy milyen típusú őssejt alkalmas a hiányzó dopamintermelő idegsejtek pótlására. A különböző helyről származó őssejtek más-más mértékben képesek megtapadni, szaporodni és végső soron dopamintermelő idegsejtté alakulni. Ennél is sokkal összetettebb probléma, hogy az újonnan kialakult sejtek képessé váljanak a környező agyi struktúrákkal kapcsolatot teremteni és az elpusztult idegsejtek szerepét, funkcióját átvenni.

Eddig embrionális és mellékvese velőben található őssejtekkel végezték a legtöbb olyan tudományos kísérletet, melyek a betegeken való kipróbálás fázisáig eljutott. A próbálkozások eredményei két véglet között változtak: Előfordult, hogy egyáltalán nem sikerült tüneti javulást elérni az őssejt terápiával. Ezzel szemben leírtak olyan eseteket is, ahol a kezelés „túl jól sikerült." Az őssejtekből kialakult dopamintermelő idegsejtek egyre több és több dopamint termeltek, ami súlyos fokú túlmozgáshoz vezetett. Ez az eredmény rávilágít egy újabb problémára: jelenleg nem tudjuk az őssejtek szaporodását szabályozni, ami túlzott mennyiségű dopamintermelés mellett szélsőséges esetben túlburjánzáshoz, akár daganatképződéshez is vezethet.

Szakemberek éppen ezért vártak átütő sikereket egy újabb típusú sejt beültetéstől. A 2009. júniusban, Párizsban megtartott 13. Nemzetközi Parkinson-kór és Mozgászavar Konferencián bemutatott kísérlet sorozatban (STEPS trial) 71 Parkinson-kóros beteg vett részt. A 36-70 év közötti betegcsoport esetében az optimális gyógyszeres kezelés mellett is súlyos fokú tünetek voltak észlelhetők. A vizsgálatban résztvevők közel felében az emberi látóideghártya speciális, dopamintermelő sejtjeit ültették be a fekete mag környezetébe, míg a több beteg esetében csak egy úgynevezett „álbeültetést" végeztek. Ezzel a kettős vak módszerrel a műtéti beavatkozás placebo hatását szerették volna a vizsgálat szervezői elkerülni. Egy évvel a beültetést követően azonban nem sikerült számottevő javulást kimutatni a két csoport között, ami a sejtbeültetésen átesett betegek esetében a kezelés hatástalanságára utal.

Jelenleg számos őssejt és génterápiás próbálkozás folyik a Parkinson-kór gyógyítása érdekében. Reményeink szerint az elkövetkező évtizedekben sikerül a fentebb vázolt problémákra megoldást találni és a betegséget meggyógyítani.


Kérdését, hozzászólását írja meg a Parkinson fórumba!